Ново изследване, проведено от Детския изследователски институт на Мърдок (MCRI) в австралия, комбинира технология за генно редактиране с регенерация на бъбречни клетки от стволови клетки, за да се коригират генните мутации на пациента.
Взети са стволовите клетки от дете с генетично заболяване на бъбреците (12-годишната Александрия, която страда от синдрома на Mainzer-Saldino) и се отглеждат в две групи (мини-бъбреци).
Детският нефролог д-р Томас Форбс казва, че са използвали технология за редактиране на гени, за да коригират генетичната мутация в стволовите клетки на Александрия. Тези стволови клетки с „коригирани-гени“ са отгледани във втората група и са показали, че вече са с нормална форма и спира развитието на болестта в мини-бъбрека. „Сравнявайки двата мини-бъбрека, вече имаме по-добро разбиране за това как се развива тази болест“.
Александрия е първият докладван случай, при който ефектът на генна мутация при бъбречно заболяване е изследван чрез генно редактиране на стволови клетки на пациент, за да се коригира генетичната мутация.
Въпреки че това най-ново изследване няма да повлияе на сегашното състояние на Александрия, то проправя пътя за евентуални нови лечения в бъдеще за други пациенти със сходни бъбречни заболявания.
