Програмата на Cryo-Save направи възможно лечението чрез трансплантация на стволови клетки от пъпна връв, при пациент с вродена парциална хипопластична анемия – едно от т.нар. „редки“ заболявания.
В Испания лекуват четиригодишно момченце, болно от анемията на Блекфан-Даймънд (Blackfan-Diamond Anemia / BDA), със стволови клетки от пъпнатa връв на неговата сестричкa. Трансплантацията беше осъществена на 25 април в клиниката Hospital del Niño Jesús (една от водещите испански педиатрични клиники), в Мадрид. Това е първата подобна терапевтична манипулация за страната и се извършва с помощта на водещата европейска банка за стволови клетки, Cryo-Save. Трансплантацията стана възможна, благодарение на програмата на компанията за безплатно съхранение, която дава възможност на семейства, в които има заболяване, лечимо със стволови клетки, да съхранят, обработят и подготвят стволовите клетки напълно безплатно.
Лечението дотук е успешно и се очаква детето да се възстанови напълно. Приложението на този пионерски терапевтичен метод може да осигури напълно нормален живот за малкия пациент, който от момента на раждането си е бил подлаган на постоянни кръвопреливания. „Преди извършване на трансплантацията, животът ни беше силно ограничен от тези процедури. Трудно си представяме, какво би ни направило по-щастливи, отколкото сме сега, когато синът ни ще има възможност да води напълно нормален живот“, сподели Елена, майка на момченцето. Семейството разбрало за програмата на Cryo-Save, когато Елена била бременна с второ дете – момиченце. Сега се оказва, че момиченцето е спасило братчето си. Естествено, майката и бащата не са се замислили и за момент. „Имахме възможност да излекуваме сина си, ако пробата е съвместима. Дъщеря ни ще е много щастлива, когато разбере, че брат и се е излекувал благодарение на нея.“, добави развълнуваната майка.
„Тази анемия е доста тежка, като не позволява на костния мозък да произвежда червени кръвни тела, нужни за доставянето на кислород в тялото“, поясни д-р Луис Мадеро, завеждащ онко-хематологичнитя сектор в Клиниката Hospital Niño Jesús. Д-р Мадеро е и лекарят, извършил трансплантацията. Досега, това заболяване се лекуваше с кръвопреливания, които влияеха драстично на начина на живот, на цялото семейство, както и с кортистероидни медикаменти, които невинаги се приемат добре от организма.
„Трансплантацията на стволови клетки от пъпна връв, особено между близки роднини, все повече се налага, като метод за лечение при множество хематологични заболявания. Преимуществата на този тип лечение са ясни и неоспорими“, добавя д-р Мадеро.
Програмата за Безплатно съхранение
Веднага щом разбрали за програмата за безплатно съхранение на банката, родителите на малкия пациент решили да кандидатстват. „От Cryo-Save ни обясниха за съществуването на тази програма, когато се обадихме да попитаме за условията за съхранение на стволови клетки на второто ни дете. След като разбрахме, че покриваме всички изисквания, се записахме. Малко след влизането ни в програмата, получихме добрата новина, че стволовите клетки са съвместими и готови за трансплантация“, сподели Елена, „Компанията ни помогна още повече, при потвърждението на диагнозата и намирането на специалисти“.
Освен самото криосъхранение, програмата за безплатно съхранение покрива и всички процедури, нужни за успешното транслантиране на стволовите клетки: изследването за тъканна съвместимост, подготовката на пробата, както и транспорта от банката до лечебното заведение, в което ще се осъществи процедурата. При това, всичко е напълно безплатно, в рамките на Европейския съюз.
За да влезе едно семейство в програмата, член на семейството трябва да бъде със заболяване, което в момента може да бъде лекувано със стволови клетки. Естествено, донорът, чиито стволови клетки ще се използват за трансплантацията, трябва да бъде в директна родствена връзка с пациента (реципиента). Необходимо е, решението за трансплантация да бъде взето от квалифицираан онколог или хематолог. Ако бъде одобрено, семейството ще получи безплатно вземане, транспортиране, обработка и съхранение на стволовите клетки до момента, в който те трябва да бъдат освободени за самата процедура.
„Много сме горди и доволни, че успяваме да допринесем за лечението на пациента и улесняването на живота, на цялото семейство. Cryo-Save се стреми да демонстрира обществената си ангажираност, не само чрез участието си в различни научни програми и изследвания, но и чрез директна подкрепа на семействата в нужда“, заяви Арнолд ван Тулдер, изпълнителен директор на Cryo-Save.
Анемия на Блекфан-Даймънд (BDA)
В рамките на ЕС, това рядко заболяване се открива едва у един на всеки 150 000 души, може да засегне и двата пола, и се проявява най-често, в първите две години след раждането.
Половината от пациентите с вродена парциална хипопластична анемия (BDA) са сравнително изоставащи в ръстта си и имат вродени аномалии, най-често срещани сред които са лицево-черепните, пикочно-половите аномалии, както и аномалиите в развитието на палците. Освен това, при тези пациенти има относително по-голям риск от развитие на левкемия и други видове рак. Болестта се предава по автозомно-доминантен път и може да бъде проявена с различна сила. Свързаните с болестта мутации биват установявани, при 40 – 45% от пациентите.
Диагнозата може да бъде потвърдена, на базата на асоцииране на фамилната анамнеза с налични малформации у пациента, както и с повишени нива на ензима аденозин-деаминаза (ADA) в еритроцитите. Във всички случаи, е препоръчително ултразвуково наблюдение, по време на бременността. Заболяването носи висок риск както за майката, така и за детето, като тежестта му се определя от навременната реакция и податливостта на лечение.
За Cryo-Save
Cryo-Save, водещата банка за стволови клетки в Европа, съхранява повече от 225 000 проби. От първата трансплантация през 1988, стволовите клетки от пъпна връв вече се използват при лечение на над 70 животозастрашаващи заболявания, включващи левкемии, анемии, лимфоми и др. (предимно) кръвни заболявания. Трансплантациите на стволови клетки от пъпна връв се считат за алтернатива на костно-мозъчните траансплантации. До днес да извършени над 25 000 такива в целия свят. В ултрамодерните си лаборатории в Белгия, Германия, Дубай, Индия и Южна Африка, Cryo-Save съхранява проби от донори, от над 70 държави, на шест континента.
Снимка: Sura Nualpradid FreeDigitalPhotos.net
